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戈洛迪森

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VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃。

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不良反应

最常见的不良反应(发生率≥20%,高于安慰剂)为头痛,发热,跌倒,腹痛,鼻咽炎,咳嗽,呕吐和恶心。

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