替拉曲可

替拉曲可为甲状腺激素受体激动剂，是不依赖单羧酸转运蛋白8(MCT8)进入靶细胞的甲状腺激素受体靶向药物，2026年获得美国FDA首次批准上市，专门用于MCT8缺乏症(Allan‑Herndon‑Dudley综合征)相关外周甲状腺毒症的治疗。通过激动甲状腺激素受体‑β，调控下丘脑‑垂体‑甲状腺轴信号通路，降低MCT8缺乏患者循环T3水平，改善外周甲状腺毒症相关临床表现。

药品称呼

通用名称：

替拉曲可、替拉曲考、Tiratricol

商品名称：

Emcitate

适应靶点

甲状腺激素受体(THR)，主要作用于甲状腺激素受体‑β；药物跨膜转运不依赖单羧酸转运蛋白8(MCT8)。

适应症和适应人群

用于成人及儿童单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症(Allan‑Herndon‑Dudley综合征)所致外周甲状腺毒症。不推荐用于原发性甲状腺功能减退症的治疗。

规格与性状

规格：

350μg*60片/盒。

性状：

白色长椭圆形片剂，双面均带有功能性刻痕，片剂一面压印标识“E”，对半分开后两半均保留镜像标识。制备混悬液后为乳白色浑浊液体，可见细小分散颗粒，片剂不会完全溶解。

主要成分

活性成分：Tiratricol，为白色至类白色固体粉末，水溶性具有pH依赖性。

非活性辅料：无水磷酸氢钙、玉米淀粉、一水乳糖、硬脂酸镁。

用法用量

推荐剂量

每日总给药剂量可每日1次顿服，或拆分2‑3次全天分次给药；给药途径为口服或者肠内饲管给药。

起始剂量：

体重≤10kg患者：175μg/日。

体重＞10kg患者：350μg/日。

最大推荐剂量(按体重μg/kg/日计)：

体重＜10kg：100μg/kg/日。

10kg≤体重＜40kg：80μg/kg/日。

40kg≤体重＜60kg：60μg/kg/日。

体重≥60kg：50μg/kg/日。

新发或者甲状腺毒症加重时的剂量下调

当出现新发甲状腺毒症症状，或原有甲状腺毒症表现加重，且2周内无法自行缓解，需要下调给药剂量：体重≤10kg每次减量175μg；体重＞10kg每次减量350μg。

必要情况下每2周重复上述幅度减量，直至甲状腺毒症的体征、症状完全消退。

甲状腺毒症相关不良反应缓解之后，再重新滴定药物剂量，使总T3达到治疗目标。

漏服给药与给药后呕吐处理

漏服：距离下一次预定给药间隔＞4小时，应尽快补服本次漏服剂量；距离下次给药≤4小时，直接跳过漏服剂量，后续按原有时间方案给药，严禁加倍补服。

给药后呕吐：给药完成30分钟内发生呕吐，需要重新给予完整一剂；如再次发生呕吐，需要联系医疗专业人员评估。

停药方案

不可骤然停用替拉曲可，避免甲状腺毒症症状出现或者加重。

如需停药，每2周逐步降低剂量：体重≤10kg每次减少175μg/日；体重＞10kg每次减少350μg/日。

不良反应

临床试验经验

临床试验条件差异大，临床试验不良反应发生率不能直接和其他药物临床试验对比，不一定完全反映真实临床实践情况。

在MCT8缺乏症两项临床试验中，发生率≥5%的药物相关不良反应为腹泻、呕吐、皮疹、多汗。

治疗滴定阶段可以观察到一过性心率升高(≥10次/分)、收缩压升高(≥5mmHg)；部分受试者可出现甲状腺毒症相关临床表现(腹泻、多汗、易激惹、失眠、梦魇)，不良反应多集中发生于剂量滴定时期。

注意事项

新发或者加重甲状腺毒症

在药物起始治疗与剂量滴定阶段，可出现甲状腺毒症体征及症状，包括心率增快、血压升高、腹泻、多汗、易激惹、失眠、梦魇。即便T3已经恢复正常，继续上调剂量，药物拟甲状腺素效应依然可以诱发甲状腺毒症；滴定阶段内源性T3尚未下降叠加替拉曲可药理活性，同样会诱发该类症状。一旦出现上述表现，按规范下调药物剂量；剂量下调2周症状仍无改善，需继续减量，持续监测临床与实验室指标。

禁止用于肥胖或者减重治疗

替拉曲可属于甲状腺激素类激动剂，单独或者联合其他药物，均不得用于肥胖、减重。使用于减重用途会诱发严重甚至危及生命的甲状腺毒症。

T3检测实验室干扰

替拉曲可可和T3免疫检测体系发生交叉反应，造成T3检测结果假性升高；LC‑MS/MS检测不受该交叉反应干扰。目前暂无FDA获批用于总T3检测的LC‑MS/MS试剂盒，市面现有LC‑MS/MS试剂检测准确度存在差异。临床评估总T3必须选用LC‑MS/MS检测方法。

特殊人群用药

孕妇

目前没有MCT8缺乏症妊娠人群使用替拉曲可的临床数据，无法评估重大出生缺陷、流产、母体‑胎儿不良结局风险；尚未开展动物生殖毒性试验。仅在充分权衡母体临床获益和胎儿潜在风险之后方可使用。

哺乳期女性

尚无人体或者动物乳汁药物暴露数据；没有关于乳儿不良反应、泌乳影响的相关研究。应当综合评估母乳喂养带来的婴幼儿发育获益、母体治疗需求，以及药物、母体基础疾病对乳儿潜在风险，决定是否哺乳。

具有生殖潜力的男性和女性

说明书中尚未明确。

儿童使用

已经确立替拉曲可用于MCT8缺乏症儿童外周甲状腺毒症治疗的安全性与有效性。临床试验纳入受试者年龄区间10月龄‑16周岁。8岁以下儿童接受治疗，需要定期眼科随访，筛查晶状体异常改变。

老年人使用

MCT8缺乏症主要见于儿童及青年；65岁及以上老年人群用药临床数据不足，无法判断老年人群药效、不良反应和年轻患者是否存在差异。

肾功能损害

说明书中尚未明确，尚无专门肾损伤受试者临床试验。

肝功能损害

说明书中尚未明确，尚无专门肝损伤受试者临床试验。

禁忌症

原发性甲状腺功能亢进患者禁用。

药物相互作用

不建议联合其他甲状腺类药物

替拉曲可和拟甲状腺素制剂、甲状腺疾病治疗药物(左甲状腺素、丙硫氧嘧啶、卡比马唑)合用，会升高甲状腺毒症或者甲状腺功能减退风险，应当避免联用。

可改变甲状腺激素药代动力学的药物

尚未开展替拉曲可人体药物相互作用临床试验，以下为预期具有临床意义的相互作用。

影响替拉曲可吸收的药物类别：离子交换树脂；铁、钙补充制剂；质子泵抑制剂(PPI)。

改变三碘甲状腺原氨酸(T3)血浆蛋白结合的药物：含雌激素口服制剂；同化类固醇、糖皮质激素；大剂量水杨酸盐(＞2g/日)。

诱导肝脏代谢、加速替拉曲可代谢清除的药物：肝酶诱导药物会提升肝脏代谢酶活性，加速替拉曲可降解，需要提升替拉曲可给药剂量。启用、滴定、停用肝酶诱导剂时监测甲状腺激素浓度，按需调整替拉曲可剂量。

口服抗凝药物

替拉曲可增强口服抗凝药药效，提升出血风险。联合给药时，需要降低抗凝药物剂量；严密监测凝血相关实验室指标，及时调整抗凝药剂量。

精神兴奋类药物

高剂量替拉曲可联合精神兴奋药物(咖啡因、去甲肾上腺素‑多巴胺再摄取抑制剂、苯丙胺类)会增加心率、升高血压，不建议联合使用。

药物‑实验室检测相互干扰

免疫化学方法检测总T3会被替拉曲可干扰，必须采用LC‑MS/MS法检测总T3；目前无FDA授权的LC‑MS/MS试剂盒，市面试剂盒准确度存在差异。

药物过量

说明书中尚未明确。

药代动力学

吸收：口服给药后药物吸收迅速，达峰时间中位数0.5h(范围0.25‑1h)。175μg‑1050μg剂量区间，血药峰浓度、药时曲线下面积和给药剂量呈比例关系。经肠内饲管给药和口服给药，药代动力学参数无差异。

分布：血浆蛋白结合率99%；70kg受试者表观分布容积364L，25kg受试者表观分布容积130L。

代谢：主要在肝脏经过逐步脱碘、硫酸化、葡萄糖醛酸化代谢。体外试验，临床治疗浓度下，替拉曲可不诱导/抑制CYP450酶家族、UGT酶家族；不是P‑gp、BCRP等转运体底物，对多数转运蛋白无抑制效应。

消除：70kg受试者表观清除率21L/h，稳态半衰期约12h；25kg受试者表观清除率10L/h，稳态半衰期约9.4h。药物及代谢产物主要以无机碘形式经尿液排泄，部分经胆汁排泄。

贮存方法

完整片剂：放置原泡罩包装，外加外包装盒避光；2‑8℃冷藏保存，禁止冷冻；避免阳光直射、高温、极端低温；外出转运使用隔温冰袋保温。

掰开剩余半片：放回原泡罩、外包装避光，2‑8℃冷藏。

配制完成混悬液：30分钟未使用必须废弃，不得储存混悬液。

废弃处置：过期、剩余片剂、混悬液遵照当地药品处置规范处理，不可直接丢弃生活垃圾，不可冲入下水道或者马桶。药物放置儿童不可触及位置。

研发公司

瑞典Rare Thyroid,美国Egetis

查看替拉曲可药品详情