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盐酸沙丙蝶呤

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盐酸沙丙蝶呤

和适应人群 适用于1个月及以上儿童和成人患者因四氢生物蝶呤(BH4)反应性苯丙酮尿症(PKU)所致的高苯丙氨酸血症(HPA),用于降低血液苯丙氨酸水平。必须与限制苯丙氨酸的饮食联合使用。

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注意事项

1.超敏反应包括过敏反应

有过敏史患者不推荐使用。出现过敏反应应立即停药并就医,继续饮食控制。

2.上胃肠道黏膜炎症

监测食管炎、胃炎等症状,如吞咽困难、上腹痛、恶心、呕吐等。

3.低苯丙氨酸血症

7岁以下儿童使用20mg/kg/天剂量时风险较高,需密切监测血液Phe水平。

4.血液Phe水平监测

长期高Phe可导致神经损伤,低Phe可导致分解代谢。需频繁监测血液Phe,尤其在儿童中。

5.对盐酸沙丙蝶呤无生化反应

部分患者对治疗无反应,需通过治疗试验确定反应性。

6.与左旋多巴的相互作用

合用时可能引发癫痫、过度刺激等神经系统症状,需监测神经状态。

7.多动症

监测多动、坐立不安、过度言语等症状。

特殊人群用药

孕妇

现有数据未发现与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良结局风险。孕期不受控的Phe水平与不良妊娠结局相关,建议孕前3个月及孕期维持Phe水平在120–360μmol/L。

哺乳期女性

尚无数据表明沙丙蝶呤是否进入人乳或对乳汁分泌有影响。哺乳期使用应权衡母乳喂养的益处与药物对婴儿的潜在风险。

具有生殖潜力的男性和女性

说明书中尚未明确。

儿童使用

1个月至16岁患者已在临床试验中接受治疗。1个月以下新生儿的安全性和有效性尚未确立。

老年人使用

临床研究中未纳入65岁及以上患者,反应是否不同尚不明确。

肾功能损害

说明书中尚未明确。

肝功能损害

说明书中尚未明确。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

左旋多巴

沙丙蝶呤可能增加酪氨酸可用性,合用时可能引起神经系统事件。应监测神经状态变化。

叶酸合成抑制剂(如甲氨蝶呤、丙戊酸、苯巴比妥、甲氧苄啶)

可能降低内源性BH4生物利用度,导致Phe水平升高。考虑更频繁监测血液Phe水平,可能需要增加盐酸沙丙蝶呤剂量。

影响一氧化氮介导的血管舒张药物(如PDE-5抑制剂)

合用时可能引起血压下降。应监测血压。

药物过量

报道2例意外过量,一例成人患者出现轻度头痛和头晕,自行缓解;一例儿童出现多动,剂量调整后缓解。

建议患者过量时立即就医。

贮存方法

片剂与粉末均应于20°C–25°C(68°F–77°F)下贮存,允许短时置于15°C–30°C。防潮,片剂需紧闭瓶盖。

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