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托夫生

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托夫生

和适应人群 适应症: 用于治疗患有超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化(ALS)。 适应人群: 经基因检测证实存在SOD1基因突变的成年ALS患者。该适应症基于加速批准通道获批,其持续批准可能取决于验证性临床试验中对临床益处的证实。

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用法用量

剂量信息

推荐剂量为每次给药100毫克(15毫升)。托夫生需由或在其指导下由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行鞘内注射(腰椎穿刺)。

负荷剂量期:以14天的间隔,注射3次负荷剂量以开始治疗。

维持剂量期:此后,每28天注射一次维持剂量。

遗漏剂量处理

若遗漏第二次负荷剂量,应尽快补用托夫生,并于14天后给予第三次负荷剂量。

若遗漏第三次负荷剂量或任何一次维持剂量,应尽快补用托夫生,并于28天后给予下一次剂量。

配制与给药说明

鞘内配制和给药需使用无菌技术。

配制:给药前,将冷藏的药瓶在室温(25°C)下复温,勿使用外部热源。给药前检查药瓶中的溶液。如观察到微粒,或液体不澄清、非无色至微黄色,则不得使用。请勿摇动药瓶。

给药前准备:根据患者临床情况考虑使用镇静剂。根据患者临床情况考虑使用影像学引导鞘内给药。在准备给患者给药前,请勿打开药瓶的铝制外盖密封。未开封的药瓶可放回冰箱。在鞘内注射前后,评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在病症,避免严重的操作并发症。

给药:给药前,使用腰椎穿刺针抽取约10毫升脑脊液(CSF)。取下药瓶的塑料盖,将针头连接至注射器,从药瓶中抽取所需剂量(15毫升,相当于100毫克)。

请勿稀释托夫生,也不需要使用外部过滤器。通过腰椎穿刺针,在1至3分钟内以推注方式完成鞘内注射。

托夫生不含防腐剂。一旦抽入注射器,应在室温下立即使用(从药瓶中取出后4小时内),否则必须丢弃。单剂量瓶中任何未使用的部分均应丢弃。

肾功能损害

尚未在肾功能损害患者中进行药代动力学研究。托夫生不经肝脏酶代谢,肾功能损害对其影响说明书中尚未明确。

肝功能损害

尚未在肝功能损害患者中进行药代动力学研究。托夫生预期不经肝脏酶代谢。

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