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托夫生

托夫生资料图片

托夫生

和适应人群 适应症: 用于治疗患有超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化(ALS)。 适应人群: 经基因检测证实存在SOD1基因突变的成年ALS患者。该适应症基于加速批准通道获批,其持续批准可能取决于验证性临床试验中对临床益处的证实。

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注意事项

脊髓炎和/或神经根炎:治疗期间需监测相关症状(如肢体无力、感觉异常、肠道或膀胱功能障碍)。一旦出现,应立即进行诊断评估并按标准治疗,同时考虑中断或停用托夫生。

视乳头水肿和颅内压升高:治疗期间需监测相关症状(如头痛、视力模糊、恶心、视乳头水肿)。一旦出现,应立即进行诊断评估并按标准治疗。

无菌性脑膜炎:治疗期间需监测脑膜炎样症状(如头痛、发热、颈项强直、畏光)。一旦出现,应立即进行诊断评估并按标准治疗。

特殊人群用药

孕妇

尚无足够数据评估孕妇使用托夫生相关的发育风险。动物生殖研究中,在器官发生期间以最高测试剂量(暴露量达人体推荐剂量下暴露量的4-20倍)给药,未观察到对胚胎-胎仔发育的不良影响。

哺乳期女性

尚无人乳中是否存在托夫生或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。小鼠皮下给药后在乳汁中检出托夫生。应考虑母乳喂养的发育和健康益处,同时权衡母亲对托夫生的临床需求以及药物或母亲基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在影响。

具有生殖潜力的男性和女性

动物研究中,在最高测试剂量(暴露量约为人体推荐剂量下的2倍)下观察到雄性小鼠生殖器官(如生精小管变性、附睾精子减少等)出现不良反应,但对生育功能终点无影响。尚未在人体中确立对生育力的影响。

儿童使用

尚未在儿科患者中确立安全性和有效性。

老年人使用

临床研究中,13.5%的患者年龄≥65岁,1.2%≥75岁。在这些患者与年轻患者之间,未观察到安全性或有效性的总体差异,但不能排除部分老年个体敏感性更高。基于年龄无需调整剂量。

肾功能损害

尚未在肾功能损害患者中进行药代动力学研究。托夫生不经肝脏酶代谢,肾功能损害对其影响说明书中尚未明确。

肝功能损害

尚未在肝功能损害患者中进行药代动力学研究。托夫生预期不经肝脏酶代谢。

禁忌症

尚无。

药物相互作用

未进行临床药物相互作用研究。体外研究表明,托夫生不是主要CYP450酶的底物、抑制剂或诱导剂,也不是主要转运蛋白的底物或抑制剂。基于其代谢和清除途径,预计临床上发生有意义的药物相互作用的可能性较低。

药物过量

说明书中尚未明确。

贮存方法

在原包装盒中遮光冷藏保存。请勿冷冻。

若无冷藏条件,未开封的药瓶可在原包装盒中遮光,于30°C或以下保存最多14天。

若从原包装盒中取出,未开封的药瓶在必要时可脱离并放回冰箱,但每天在30°C或以下的室温中累计不超过6小时,最长总计6天(累计36小时)。

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