伏索利肽

伏索利肽(Vosoritide)是一种重组C型利钠肽(CNP)类似物，可促进软骨细胞增殖与分化，增加生长板宽度，从而改善软骨发育不全(ACH)患者的线性生长。

药品称呼

通用名称：

伏索利肽、Vosoritide

商品名称：

Voxzogo

适应靶点

分子靶点：利钠肽受体B(NPR-B)。

作用通路：抑制FGFR3介导的MAPK信号通路(RAF-1/ERK1/2)，促进软骨内骨生长。

适应症和适应人群

适应症：

用于开放骨骺的软骨发育不全(ACH)儿童患者，以增加线性生长。

适用人群：

确诊为软骨发育不全且影像学检查证实骨骺未闭合的儿童患者。

规格与性状

规格：

0.56mg*1瓶/盒；

性状：

白色至黄色冻干粉末，复溶后为无色至淡黄色澄明液体。

主要成分

活性成分：Voxzogo

用法用量

为降低低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)的发生风险，需指导照护者及患者：给药前确保患者摄入充足食物；给药前1小时内，指导患者饮用约240-300mL液体(如白开水、牛奶等)。

1.推荐剂量与给药

剂量依据：推荐剂量基于患者实际体重，每日皮下注射1次，尽可能在每日同一时间给药；注射体积需结合患者体重及复溶后药物浓度。

若患者体重处于区间之间，需将体重四舍五入至最接近的整数后确定剂量。

漏服剂量处理：若错过一次剂量，可在计划给药时间后12小时内补服；若超过12小时，跳过错过的剂量，按常规给药时间进行下一次给药，不得为补服错过的剂量而加倍给药。

2.生长监测

需每3-6个月定期监测患者体重、生长情况(如身高、生长速率)及体格发育，根据患者实际体重调整剂量；一旦通过影像学检查确认患者骨骺闭合(提示无进一步生长潜力)，需永久停用伏索利肽。

不良反应

1.常见反应(>10%)

注射部位红斑/肿胀/荨麻疹、呕吐、关节痛、低血压、胃肠炎。

2.严重反应

短暂性低血压(伴头晕、乏力、恶心)。

3.实验室异常

碱性磷酸酶升高(17%vs安慰剂7%)。

4.上市后报告

多毛症(皮肤不良反应)。

注意事项

1.低血压风险

已有短暂血压降低的报告。应指导患者在给药前充分水化并摄入充足食物，以降低低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)的风险。

2.重构与储存

重构后的药物需在3小时内使用，不得冷冻，室温储存后不得放回冰箱，需记录室温储存开始日期。

3.注射部位

需轮换注射部位，避免连续两天在同一区域注射，不得注射于异常部位(发红、肿胀等)。

4.监测

定期监测生长及骨骺情况，及时调整剂量或停药。

特殊人群用药

孕妇

根据临床前动物研究，孕期给予伏索利肽(分别相当于人用剂量的14倍至200倍)未显示胚胎毒性或致畸作用；由于缺乏足够的孕妇临床数据，孕妇使用时应在充分评估潜在益处与风险后谨慎决策。

哺乳期女性

当前暂无充分数据证明伏索利肽是否分泌入母乳及对婴儿的影响；因动物研究显示药物可在乳汁中检测到。哺乳期妇女应综合评估母乳喂养的益处与潜在风险，必要时咨询专业医师。

具有生殖潜力的男性和女性

动物生育能力研究中，伏索利肽未显示对雄性或雌性大鼠生殖功能的不利影响；但鉴于临床数据有限，对于具有生殖潜力的患者，使用时仍需谨慎，并进行个体化风险评估。

儿童使用

伏索利肽主要用于侏儒症儿童，其安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确立，同时部分数据支持4.4个月至5岁以下患者使用。用药应严格遵循医生指导，定期监测生长发育情况。

老年人使用

关于老年人使用伏索利肽的安全性和有效性，目前临床数据较少，故老年人用药风险与益处尚未明确(说明书中尚未明确)。

肾功能损害

对于肾功能正常(eGFR≥60mL/min/1.73m²)的患者，无需调整剂量；对于肾功能受损(eGFR<60mL/min/1.73m²)的患者，不推荐使用伏索利肽。

禁忌症

伏索利肽说明书中尚未列明禁忌症。

药物相互作用

体外研究显示，治疗浓度的伏索利肽不会抑制或诱导细胞色素P450酶，也不太可能抑制人类药物摄取或外排转运体(如OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、MATE1、MATE2-K、BCRP、P-gp、BSEP)，预计不会影响这些转运体的底物药物。目前尚未开展伏索利肽的体内药物相互作用临床研究。

药物过量

尚不明确。

药代动力学

吸收：皮下给药后15分钟达峰浓度(Tₘₐₓ)，生物利用度未明确。

分布：表观分布容积约2880-3020mL/kg。

代谢：经肽酶降解为小分子片段，无活性代谢产物。

排泄：半衰期21-28分钟，表观清除率79.4-104mL/min/kg。

贮存方法

伏索利肽冻干粉及配套预充稀释用注射器应储存在2℃至8℃的冰箱内，严禁冷冻；亦可在室温(20℃至25℃)下保存最长90天，但一旦置于室温，则不得放回冰箱。

配制后药液在室温下保存时间不得超过3小时，超过时限须弃用。

研发企业

美国BioMarin(美国拜玛林)

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