加托索单抗

加托索单抗(Garetosmab)为激活素信号通路抑制剂，属于重组DNA技术制备的人IgG4单克隆抗体，2026年获美国FDA批准上市，用于进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人患者，通过靶向抑制激活素A信号传导，阻断突变ACVR1受体激活，减少异位骨化病灶生成与疾病急性发作，是针对该罕见遗传性骨病的靶向治疗药物。

药品称呼

通用名称：

加托索单抗、Garetosmab

商品名称：

Pasatru

适应靶点

特异性结合激活素A(ActivinA)，抑制激活素A介导的下游信号传导，阻断FOP致病突变型激活素受体1(ACVR1/ALK2)受体活化，抑制异位骨化病理进程。

适应症和适应人群

适应症：

用于降低进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者新发异位骨化(HO)病灶的形成，同时减少经临床医师评估的疾病急性发作。

适应人群：

仅限成人进行性骨化性纤维发育不良患者；儿科人群安全性与有效性尚未确立，不予使用。

规格与性状

规格：

300 mg/5 mL/支/盒。

性状：

无菌无防腐剂静脉注射用溶液；溶液呈澄清至轻微乳光，无色至淡黄色，pH值6.3。若溶液浑浊、变色或存在可见微粒，禁止使用。

主要成分

活性成分：加托索单抗(garetosmab‑grts)。

非活性成分：盐酸精氨酸、组氨酸、L‑组氨酸盐酸盐一水合物、聚山梨酯20、蔗糖、注射用水。

用法用量

治疗前妊娠检测

开始治疗前，必须确认具备生育潜能女性未处于妊娠状态。因加托索单抗存在胚胎‑胎儿毒性，妊娠为绝对禁忌，治疗前妊娠筛查为必要临床流程。

推荐剂量

起始推荐剂量：10 mg/kg，静脉输注，输注时长60分钟，每4周给药1次。

剂量下调：若患者无法耐受10 mg/kg剂量，可将剂量调整为3 mg/kg，静脉输注，输注时长60分钟，每4周给药1次。

漏用处置：发生给药漏过时，应尽快予以补用该次剂量；补用完成后，后续给药周期自本次补药日期起，维持每4周一次给药节奏。

不良反应

重要临床相关不良反应

皮肤及软组织感染：可出现脓肿、蜂窝织炎，严重者需要住院治疗。

鼻出血：自发性鼻出血，部分病例严重，需要临床干预。

常见不良反应(发生率≥10%)

脓肿、痤疮、毛发生长增多、眉毛/睫毛脱落(madarosis)、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎、甲沟炎、皮疹。

少见临床显著不良反应(发生率＜10%)

蜂窝织炎：仅见于10 mg/kg治疗组；3 mg/kg组及安慰剂组未见报道。

注意事项

胚胎‑胎儿毒性

加托索单抗可造成胎儿损伤。具备生育潜能女性，治疗启动前必须排除妊娠；治疗全程以及末次给药后6个月内，必须采取有效避孕措施。治疗期间一旦确认妊娠，需要立刻终止用药，并联系临床医师。

皮肤及软组织感染警示

接受治疗患者可发生皮肤与软组织感染，包含脓肿、蜂窝织炎，部分病例需要住院处理。临床需告知患者，一旦出现皮肤红斑、疼痛、肿胀、发热等感染征象，应及时向医务人员报告。

鼻出血风险警示

可发生自发性鼻出血，部分严重病例需要医疗干预。当鼻出血程度重、持续时间长(＞20分钟)，经常规急救处理仍不能止血时，患者应及时寻求医疗救治。

特殊人群用药

孕妇

加托索单抗妊娠期间禁用。尚无人类妊娠暴露临床数据。IgG类单抗可经胎盘转运，孕晚期转运水平最高。若用药过程发生妊娠，应当立即停药并就医。

哺乳期女性

尚无加托索单抗在人乳汁、动物乳汁中分布数据；无法评估对乳儿以及泌乳的影响。基于潜在感染风险、对生殖发育的潜在影响，不建议哺乳；治疗全程以及末次给药后6个月禁止母乳喂养。

具有生殖潜力的男性和女性

女性治疗前完成妊娠检测；治疗期间及末次给药后6个月使用高效避孕手段。一旦妊娠立即停药就医。动物毒理试验提示加托索单抗存在损伤雄性生育能力风险，可出现生精小管退行性改变、生殖道炎症、精子活力下降，部分损伤具有可逆性；有生育需求男性需要充分评估风险。

儿童使用

尚未确立儿科人群安全性与有效性，不推荐用于儿童患者。

老年人使用

临床试验纳入65岁及以上受试者数量不足，无法确定老年人群疗效与不良反应是否和年轻成人存在差异，临床使用需要谨慎评估。

肾功能损害

轻‑中度肾功能损害患者药代动力学未见有临床意义的改变；重度肾功能损伤、肾衰竭人群药代动力学数据缺失。本品为单克隆抗体，不以肾脏排泄作为主要清除通路，理论上肾功能损伤不会显著改变暴露量。

肝功能损害

轻‑中度肝功能损害患者药代动力学未见有临床意义的改变；重度肝功能损害人群药代动力学数据缺失。本品经广泛分布的蛋白水解酶降解，不依赖肝脏代谢通路，理论上肝功能损伤不会显著改变暴露量。

禁忌症

妊娠状态为加托索单抗禁忌症。加托索单抗可致胎儿损害，妊娠女性禁止使用。

药物相互作用

尚未开展正式药物‑药物相互作用研究。说明书中尚未明确与其他药物联用时的药效、药代改变。临床联合用药时，建议密切监测疗效与安全性。

药物过量

说明书中尚未明确药物过量相关人体临床数据、解毒方案。一旦发生过量，予以对症支持治疗。

药代动力学

吸收

给药途径为静脉输注，无吸收相。

分布

稳态表观分布容积均值5.1 L(标准差1.2 L)。

消除代谢

清除通路：同时存在线性与非线性清除途径；高血药浓度下以可饱和线性蛋白水解清除为主；低浓度时以靶点介导的非线性清除占主导。

代谢：和内源性IgG抗体类似，降解为小分子肽与氨基酸。

清除时间：10 mg/kg每4周给药组末次给药后，血药浓度降至不可检出的中位时间约24周；3 mg/kg每4周给药组约17周。

稳态特征：每4周重复给药，暴露基本呈剂量比例；约12周达到稳态，蓄积比约1.7倍。10 mg/kg、3 mg/kg稳态谷浓度均值分别为99 mg/L、27 mg/L。

免疫原性

临床试验最长观察76周，抗药抗体发生率1.3%(1/76例)；现有样本量不足以判断抗药抗体对药效、药代、安全性的临床影响。

贮存方法

未开封原西林瓶：2‑8℃冷藏，置于原外包装盒避光保存；禁止冷冻，禁止剧烈摇晃。

稀释后输液溶液：建议现配现用；冷藏条件下保存不超过24小时；室温≤25℃条件下，自配制到输注开始总时长不超过16小时；严禁冷冻稀释液。

研发公司

美国再生元

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