培戈维利酶

和适应人群适应症用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者的血苯丙氨酸浓度。适应人群 12周岁及以上成人与青少年苯丙酮尿症患者，经现有规范管理后血苯丙氨酸仍＞600μmol/L，属于控制不佳的高苯丙氨酸血症人群。

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药品详情

治疗应由具备苯丙酮尿症诊疗经验的医务人员全程管理。

治疗前重要推荐

启动治疗前检测基线血苯丙氨酸浓度。可基于患者个体耐受情况，考虑预先使用H1受体拮抗剂、H2受体拮抗剂和/或解热镇痛药进行预处理，用于降低超敏反应发生风险。

推荐剂量与给药方案

整体分为诱导期、滴定期、维持期三阶段，皮下注射给药。

诱导阶段：起始诱导剂量2.5 mg皮下注射，每周1次，持续4周；首次给药必须在医疗机构医务人员监护下完成。

滴定阶段：基于患者耐受性，至少耗时5周阶梯式向上滴定，目标滴定至20 mg每日一次皮下注射。可根据患者耐受情况，在任意剂量水平延长停留时间，不强制固定时间推进剂量上调。

维持阶段：

(1)以20 mg每日一次皮下注射作为初始维持剂量，至少连续治疗24周；24周持续给药后仍未实现血苯丙氨酸控制(≤600 μmol/L)，可上调至40 mg每日一次皮下注射。

(2)40 mg每日一次连续给药至少16周仍未达标，可上调至最大推荐剂量60 mg每日一次皮下注射。

(3)若使用最大剂量60 mg每日一次连续治疗16周仍未获得充分治疗应答，应永久停用本品。

(4)维持治疗需个体化，选择可实现血苯丙氨酸控制的最低有效、可耐受剂量；全程持续评估患者耐受性、血苯丙氨酸、膳食蛋白质与苯丙氨酸摄入情况。

剂量下调规则：滴定及维持治疗期间，若血苯丙氨酸测定＜30 μmol/L，需要下调本品给药剂量和/或调整膳食蛋白质、苯丙氨酸摄入，保证血苯丙氨酸维持在30 μmol/L以上的临床可接受区间，预防苯丙氨酸过低相关风险。

漏用剂量：发生漏用，直接按照原定计划执行下一剂给药；禁止给予双倍剂量弥补遗漏给药。

发生过敏性休克后的剂量与给药方案调整

若患者发生过敏性休克后临床评估决定继续使用，再次给药的首剂必须在具备过敏性休克救治条件的医疗人员监护下给药，给药完成后持续密切观察至少60 min；后续剂量滴定需要结合患者耐受性与治疗应答个体化调整。

说明书中尚未明确专门肾功能损害人群研究，无剂量调整建议。

说明书中尚未明确专门肝功能损害人群研究，无剂量调整建议。