盐酸依拉米肽

和适应人群适应症用于改善巴特综合征(Barth综合征)患者的肌肉力量，该适应症基于膝伸肌力量改善这一中间临床终点获加速批准，持续批准需确证试验验证临床获益。适应人群体重≥30kg的成人及儿童Barth综合征患者。

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新生儿苯甲醇毒性风险

依拉米肽含苯甲醇，禁止用于新生儿。低出生体重儿(＜2500g)及早产儿(胎龄＜34周)静脉使用含苯甲醇药物，可出现致命性代谢性酸中毒、神经毒性，严重者诱发喘息综合征，表现为多器官功能障碍、喘息样呼吸，最终导致死亡，依拉米肽无静脉给药适应症。

过敏反应

用药后可发生过敏反应，严重者需紧急医疗干预，症状包括皮疹、丘疹、湿疹性皮炎、咳嗽，反应可在用药后数分钟至数月内发生。

用药期间需监测过敏反应症状，出现严重过敏时，立即停药并实施急救，给予肾上腺素、抗组胺药、糖皮质激素等对症治疗，既往严重过敏者不可再次用药。

轻度至中度皮肤过敏反应，可外用糖皮质激素联合口服抗组胺药治疗。若皮肤反应持续不缓解或加重，需考虑停药。

Barth综合征为X连锁隐性遗传病，女性罕见患病，无人类妊娠用药数据评估致畸、流产风险。动物生殖试验显示，大鼠、家兔胚胎发育期及大鼠围产期皮下给药，未观察到胚胎-胎儿发育毒性。依拉米肽含苯甲醇，孕期女性可快速代谢苯甲醇，胎儿暴露风险极低，孕妇仅在获益大于风险时谨慎使用。

无依拉米肽在人类乳汁中分布、对母乳喂养婴儿影响及泌乳影响的数据。哺乳期女性可快速代谢苯甲醇，婴儿暴露风险极低，需综合评估母乳喂养获益、母亲用药必要性及潜在风险，谨慎决定是否用药。

动物试验显示，大鼠皮下给药最高20mg/kg/日(约为临床最大暴露量的5倍)，未影响生育力及生殖功能。说明书中尚未明确人类生殖潜力人群用药的生育影响数据。

体重≥30kg的Barth综合征儿童已确立安全性及有效性，可按成人推荐剂量给药。体重＜30kg的儿童安全性及有效性尚未确立，不推荐使用。新生儿禁用，存在苯甲醇毒性致命风险。

依拉米肽临床试验未纳入65岁及以上Barth综合征老年患者，说明书中尚未明确老年人用药的安全性及有效性数据。

轻度(eGFR60~89mL/min)、中度(eGFR30~59mL/min)肾功能损害无需调整剂量。重度肾功能损害(eGFR＜30mL/min)且未透析时剂量减半。肾功能衰竭透析患者无用药数据，不推荐使用。肾功能损害儿童患者无推荐剂量。

体外试验显示，盐酸依拉米肽无肝脏代谢过程，肝功能损害不影响药代动力学特征，肝功能损害患者无需调整剂量。

对盐酸依拉米肽或依拉米肽任何辅料存在严重过敏反应者禁用。

体外研究

细胞色素P450(CYP)酶：不抑制CYP1A、CYP2D6、CYP2E1、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP3A，不诱导CYP1A2、CYP2B6、CYP3A4代谢。

药物转运体：不抑制OCT2、BCRP、OAT1、OAT3、OATP1B1、OATP1B3、P-gp、MATE2-K活性，为MATE1抑制剂(IC50=3.53μM)。

体内临床研究

阿司匹林：合用不影响阿司匹林及代谢产物水杨酸的药代动力学，不削弱阿司匹林抗血小板活性。

氯吡格雷：合用不显著影响氯吡格雷药代动力学，不削弱抗血栓活性。

普通肝素：合用不影响活化部分凝血活酶时间(aPTT)及抗Xa因子活性。

临床试验中无依拉米肽药物过量报告。过量症状可能与组胺释放相关，表现为低血压、晕厥前兆。处理措施为立即停药，给予对症支持治疗，遵循临床常规护理原则。

肾功能损害：轻、中、重度肾功能不全者，药物暴露量分别升高39%、75%、125%，代谢产物暴露量最高可升高640%。

肝功能损害：无肝脏代谢，药代动力学无明显改变。

未开封西林瓶：2℃~8℃冷藏保存，禁止冷冻。

首次开封后：可2℃~8℃冷藏或20℃~25℃室温保存，8天内用完，逾期丢弃。

全程避光，置于儿童无法触及处。