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和适应人群 Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型)的神经系统表现,用于体重至少5公斤、尚未发生严重神经功能损害的症状前或症状性儿科患者。 加速批准依据:Avlayah基于观察到的脑脊液硫酸乙酰肝素水平降低而获得加速批准。 使用限制:不推荐与其他酶替代疗法联合使用。

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